一、政策動(dòng)向

(資料圖片)

●CDE發(fā)布《新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估技術(shù)指導(dǎo)原則》

6月25日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布關(guān)于發(fā)布《新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估技術(shù)指導(dǎo)原則》的通告（2023年第36號(hào)）。

為進(jìn)一步規(guī)范和指導(dǎo)藥物臨床研發(fā)和評(píng)價(jià)中的獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，提供可參考的技術(shù)規(guī)范，在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估技術(shù)指導(dǎo)原則》（見(jiàn)附件）。根據(jù)《國(guó)家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號(hào)）要求，經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

批導(dǎo)原則明確，獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估是根據(jù)藥物顯示的獲益與風(fēng)險(xiǎn)特征，針對(duì)擬定適應(yīng)癥判定其預(yù)期獲益是否大于風(fēng)險(xiǎn)，并做出決策的過(guò)程。獲益是指藥物對(duì)目標(biāo)人群產(chǎn)生的任何有益影響，例如延長(zhǎng)生存期、治愈疾病、改善疾病、延緩疾病進(jìn)展、改善功能或生活質(zhì)量、緩解癥狀、預(yù)防疾病、提高患者依從性。風(fēng)險(xiǎn)是與藥品質(zhì)量、安全性或藥效相關(guān)的，涉及患者或公眾健康的不良事件和其他不利影響的可能性，主要從頻率和/或嚴(yán)重程度等方面進(jìn)行評(píng)價(jià)。

獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估貫穿于藥物的全生命周期中，是藥物臨床研發(fā)、上市申請(qǐng)和上市后監(jiān)管決策的重要考慮因素。

此外，批導(dǎo)原則還要求在上市申請(qǐng)中，作為重要資料的一部分，申請(qǐng)人需提交“藥物獲益和風(fēng)險(xiǎn)的總結(jié)，包括在說(shuō)明書(shū)規(guī)定的適用人群和給藥方案等條件下獲益超過(guò)風(fēng)險(xiǎn)的依據(jù)”。

二、藥械審批

●中國(guó)獲批特醫(yī)食品增至125款

近日，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局食品審評(píng)中心發(fā)布了6家企業(yè)10款特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品批件（決定書(shū)）郵寄詳情單，包括青島圣桐3款、遼寧海思科制藥1款、吉林麥孚2款、西安力邦1款、江中藥業(yè)2款、愛(ài)優(yōu)諾1款。據(jù)悉，這10款產(chǎn)品均已通過(guò)國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局注冊(cè)審批，至此，我國(guó)獲批的特醫(yī)產(chǎn)品增至125款。

●軒竹生物新一代質(zhì)子泵抑制劑國(guó)內(nèi)獲批上市

6月25日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，四環(huán)醫(yī)藥旗下控股子公司軒竹生物研發(fā)的安奈拉唑鈉腸溶片（曾用名：安納拉唑鈉腸溶片）上市申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)，用于治療十二指腸潰瘍。公開(kāi)資料顯示，安奈拉唑鈉腸溶片為新一代質(zhì)子泵抑制劑（PPI）類(lèi)藥物。

●貝達(dá)藥業(yè)伏羅尼布片國(guó)獲批上市

6月25日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司申報(bào)的1類(lèi)創(chuàng)新藥伏羅尼布片（商品名：伏美納）上市。該藥品與依維莫司聯(lián)合，用于既往接受過(guò)酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌患者。

伏羅尼布為多靶點(diǎn)受體酪氨酸激酶抑制劑，對(duì)VEGFR2、KIT、PDGFR、FLT3和RET均有較強(qiáng)的抑制作用，主要通過(guò)抑制新生血管形成發(fā)揮抗腫瘤作用。該藥品的上市為晚期腎細(xì)胞癌患者提供了新的治療選擇。

●輝瑞JAK3抑制劑“利特昔替尼”獲批治療青少年和成人斑禿

6月23日，輝瑞宣布FDA已批準(zhǔn)其JAK3抑制劑Ritlecitinib（利特昔替尼膠囊）上市，用于治療12歲及以上青少年和成人斑禿。

Ritlecitinib是一款每日1次的口服特異性JAK3/TEC抑制劑，對(duì)表達(dá)于肝細(xì)胞癌（TEC）激酶家族中的酪氨酸激酶成員和Janus激酶3（JAK3）具有高選擇性，可阻斷導(dǎo)致斑禿的信號(hào)分子和免疫細(xì)胞活性，從而抑制免疫系統(tǒng)殺傷毛囊細(xì)胞以達(dá)到治療斑禿的目的。與第一代泛JAK抑制劑相比，Ritlecitinib在降低毒性方面更有優(yōu)勢(shì)。

臨床研究結(jié)果顯示，23%接受50mg Litfulo治療的患者在6個(gè)月后頭皮毛發(fā)覆蓋達(dá)80%或以上（SALT≤20），而此數(shù)值在安慰劑組僅為1.6%，青少年（12-17歲）和成人（18歲及以上）使用Litfulo的療效和安全性一致，同時(shí)，藥物安全性與耐藥性良好，常見(jiàn)的不良反應(yīng)為頭痛、鼻咽炎與上呼吸道感染。

去年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了禮來(lái)JAK抑制劑baricitinib（Olumiant/巴瑞替尼）口服片劑用于治療嚴(yán)重斑禿，不過(guò)適用人群為成年患者。

三、資本市場(chǎng)

●億騰醫(yī)藥第四次沖刺港股

近日，億騰醫(yī)藥（Edding Group）再次遞交招股書(shū)，準(zhǔn)備在港交所上市。

億騰醫(yī)藥于2021年4月首次遞交招股書(shū)，這是第四次遞交招股書(shū)。億騰醫(yī)藥成立于2001年，從第一款產(chǎn)品，到建立起涵蓋抗感染、心血管、呼吸系統(tǒng)三大核心治療領(lǐng)域。

●沃森生物：天津藍(lán)沃?jǐn)M轉(zhuǎn)讓玉溪沃森3.49%股權(quán)

近日，沃森生物發(fā)布公告，天津藍(lán)沃?jǐn)M將其所持有的公司控股子公司玉溪沃森3.49%股權(quán)轉(zhuǎn)讓給揚(yáng)州經(jīng)開(kāi)國(guó)聯(lián)碩盈醫(yī)療投資合伙企業(yè)（有限合伙）、深圳市盈吉?jiǎng)?chuàng)業(yè)投資合伙企業(yè)（有限合伙），股權(quán)轉(zhuǎn)讓價(jià)款合計(jì)為6.3億元。沃森生物董事會(huì)同意公司放棄天津藍(lán)沃本次擬轉(zhuǎn)讓的玉溪沃森股權(quán)的優(yōu)先購(gòu)買(mǎi)權(quán)，并簽署股權(quán)轉(zhuǎn)讓協(xié)議及相關(guān)附屬文件。

四、行業(yè)大事

●歐洲藥品管理局（EMA）：GLP-1類(lèi)藥物或存在甲狀腺癌風(fēng)險(xiǎn)

近日，在藥物警戒風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估委員會(huì)（PRAC）的建議下，歐洲藥品管理局（EMA）發(fā)布了關(guān)于GLP-1類(lèi)藥物的安全信號(hào)，認(rèn)為GLP-1藥物具有潛在的引起甲狀腺癌的風(fēng)險(xiǎn)，涉及包括諾和諾德、禮來(lái)、阿斯利康、賽諾菲等擁有GLP-1類(lèi)藥物的企業(yè)。監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求這些公司在7月26日之前提交更多信息。

（文章來(lái)源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道）

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