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近日，暨南大學(xué)附屬第一醫(yī)院/基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與公共衛(wèi)生學(xué)院研究員李揚(yáng)秋團(tuán)隊(duì)與廣東省人民醫(yī)院教授吳一龍團(tuán)隊(duì)合作，在肺癌罕見基因變異的創(chuàng)新性臨床研究方面取得重要進(jìn)展。相關(guān)成果發(fā)表于《自然–醫(yī)學(xué)》。

該研究首次提出了一種對于罕見基因變異患者的全新臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ?，為全面收集少見?qū)動(dòng)基因變異患者的研究數(shù)據(jù)、探索最合理的治療方案開創(chuàng)了一種更加高效率的臨床研究設(shè)計(jì)思路。

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CTONG1702和CTONG1705研究設(shè)計(jì)。研究團(tuán)隊(duì) 供圖

為了讓更多患者接受到前沿藥物治療，研究團(tuán)隊(duì)采用全新臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ?，特別設(shè)置了三個(gè)組別，分別為嚴(yán)格入排隊(duì)列、同情用藥隊(duì)列和真實(shí)世界隊(duì)列。截至2021年12月，研究團(tuán)隊(duì)通過二代基因測序，從932位初治晚期肺癌患者中，共篩選出48例HER2突變型晚期初治肺癌，其中嚴(yán)格入排隊(duì)列、同情用藥隊(duì)列以及真實(shí)世界隊(duì)列分別入組28例、12例和8例患者。

研究結(jié)果顯示，嚴(yán)格入排隊(duì)列患者接受吡咯替尼治療的有效率為35.7%，中位無進(jìn)展生存時(shí)間為7.3個(gè)月，中位總生存時(shí)間為14.3個(gè)月；同情用藥隊(duì)列接受吡咯替尼治療的有效率為16.7%，中位無進(jìn)展生存時(shí)間為4.7個(gè)月，中位總生存時(shí)間為14.2個(gè)月；而真實(shí)世界隊(duì)列接受了臨床常規(guī)的抗腫瘤治療，沒有一例顯示出抗腫瘤療效，中位無進(jìn)展生存時(shí)間和中位總生存時(shí)間分別為3.0個(gè)月和12.2個(gè)月。

而在藥物安全性方面，嚴(yán)格入組隊(duì)列大于等于3級的嚴(yán)重副作用比較少，只有10.7%的發(fā)生率，而同情用藥組嚴(yán)重副作用幾乎翻了兩倍，達(dá)到33.3%，但這兩組中均沒有因?yàn)楦弊饔眯枰谰猛Ｋ幍?。副作用基本和其他靶向藥物的副作用類似，屬于可控的?/p>

該研究是第一個(gè)從研究設(shè)計(jì)角度，深化實(shí)效性臨床試驗(yàn)，為以后罕見靶點(diǎn)的臨床研究提供了一個(gè)非常好的案例，也為全面評價(jià)一個(gè)研究藥物提供了全新的角度，其前瞻性和實(shí)用性非常強(qiáng)。

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