英國(guó)劍橋大學(xué)研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發(fā)現(xiàn)了某種活性成分，用它可以有效治療惡性血癌且無副作用。這一成果發(fā)表于19日出版的《自然·通訊》上。

急性髓細(xì)胞白血病(AML)是一種非常惡性的血癌，30多年來，治療方法主要是化療，但效果較差，多數(shù)患者難以治愈。劍橋大學(xué)研究人員在之前的研究中，曾開發(fā)出一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的新方法。利用該方法，他們鑒定出作為AML不同子類治療靶點(diǎn)的400多種基因，并發(fā)現(xiàn)其中一個(gè)基因SRPK1對(duì)MLL基因重排的AML生長(zhǎng)至關(guān)重要。SRPK1參與了被稱為RNA剪接的過程，該過程準(zhǔn)備RNA用于翻譯成蛋白質(zhì)，而蛋白質(zhì)則是引導(dǎo)大多數(shù)正常細(xì)胞繁殖和生長(zhǎng)過程的分子。

在新研究中，他們發(fā)現(xiàn)，SRPK1的遺傳破壞可以阻止MLL重排的AML細(xì)胞的生長(zhǎng);而使用SRPK1的抑制劑SPHINX31——一種從治療視網(wǎng)膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，幾個(gè)MLL重排的AML細(xì)胞株的生長(zhǎng)受到強(qiáng)烈抑制，但其對(duì)正常血液干細(xì)胞的生長(zhǎng)卻無抑制作用。

研究人員將病人AML細(xì)胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用該化合物對(duì)其進(jìn)行治療，引人注目的是，實(shí)驗(yàn)鼠AML細(xì)胞的生長(zhǎng)被強(qiáng)烈抑制，而且沒有顯示出任何明顯的副作用。

項(xiàng)目負(fù)責(zé)人喬治·瓦西利烏博士認(rèn)為，這種從眼藥水中提取的化合物能夠抑制一個(gè)關(guān)鍵基因，從而阻止造成惡性血癌的關(guān)鍵基因的生長(zhǎng)，且不傷害健康細(xì)胞，有望成為治療人類惡性白血病的潛在方法。

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