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帕金森病是繼腫瘤、心腦血管病之后中老年健康的“第三殺手”。記者25日從昆明理工大學(xué)靈長類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院了解到，該院李天晴、季維智團隊在應(yīng)用基因工程化間充質(zhì)干細胞治療帕金森疾病方面取得重要進展。相關(guān)研究成果在線發(fā)表于國際期刊《自然伙伴期刊-帕金森病》。

目前我國帕金森疾病患者已超300萬人，年醫(yī)療費用超過2000億元。這種疾病發(fā)病率和死亡率都非常高，6年內(nèi)的死亡率高達66%。常規(guī)的臨床方法，長期使用會帶來明顯的副作用，后期還有失效之虞。因此開發(fā)安全、有效、經(jīng)濟并適合廣大帕金森疾病患者的治療方法，是整個醫(yī)療領(lǐng)域的難題。

研究示意圖 李天晴教授供圖

李天晴、季維智團隊耗時8年，潛心開發(fā)出用于帕金森疾病治療的可持久穩(wěn)定分泌多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)的基因工程化間充質(zhì)干細胞，移植到大鼠和猴帕金森疾病模型后，可通過恢復(fù)紋狀體多巴胺水平，實現(xiàn)中腦多巴胺環(huán)路的原位重建，并可快速恢復(fù)急性和慢性帕金森疾病猴模型的運動和非運動障礙缺陷。長達5年結(jié)果評價，證明了該方法的安全性和有效性，為該病的治療提供了重要的新策略，并可提供穩(wěn)定且可重復(fù)的“現(xiàn)成”細胞源，顯示出基因工程化間充質(zhì)干細胞在未來帕金森疾病臨床治療應(yīng)用中的巨大潛力。審稿人認為“該研究是對帕金森病細胞治療領(lǐng)域的重要貢獻”。

此項研究有力地支持了基因工程化間充質(zhì)干細胞移植在不同帕金森模型中的顯著治療效果，其安全性可在移植前得以充分評估;同時可實現(xiàn)細胞的規(guī)模化和標準化擴增以及建立穩(wěn)定的質(zhì)控體系，用于細胞藥物開發(fā)。此方法不僅可實現(xiàn)包括重癥在內(nèi)的大部分帕金森病人獲得治療的目的，且移植結(jié)果在2周內(nèi)發(fā)揮功能，有利于移植效果評價，減少臨床費用。

“研究成果的發(fā)表，將有助于推動成果的臨床轉(zhuǎn)化?！崩钐烨缃淌诮榻B，未來，團隊將進一步優(yōu)化最佳基因工程化細胞，并充分利用靈長類動物帕金森疾病模型，搭建臨床轉(zhuǎn)化方案，以期早日服務(wù)廣大患者。

關(guān)鍵詞： 基因工程 帕金森病 質(zhì)控體系 靈長類動物 長期使用