新京報(bào)訊（記者張秀蘭）“在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見(jiàn)病藥物審評(píng)審批時(shí)限最短?！痹?2月18日舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上，國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)陳時(shí)飛介紹，今年已有利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個(gè)罕見(jiàn)病藥品獲批上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥、青年帕金森、高氨血癥等。

國(guó)家藥監(jiān)局不斷優(yōu)化審評(píng)審批程序，加快罕見(jiàn)病新藥上市速度。2020年，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。

國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔指出，截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的談判準(zhǔn)入，大幅度降低罕見(jiàn)病用藥的價(jià)格，今年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%，尤其是脊髓性肌萎縮癥（SMA）注射液大幅降價(jià)納入目錄，從年均70萬(wàn)的天價(jià)調(diào)整至3萬(wàn)多的平民價(jià)，再加上醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，基本上可以解決脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的負(fù)擔(dān)。

大會(huì)期間，中國(guó)紅十字基金會(huì)與中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟共同發(fā)起的“罕見(jiàn)病共助基金”發(fā)布。該基金致力于資助因疾病而經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重的罕見(jiàn)病患者、培訓(xùn)罕見(jiàn)病醫(yī)師、支持與罕見(jiàn)病有關(guān)的研究和技術(shù)開(kāi)發(fā)、開(kāi)展罕見(jiàn)病知識(shí)科普等公益項(xiàng)目。

10個(gè)罕見(jiàn)病藥品獲批上市

校對(duì)盧茜

關(guān)鍵詞： 藥監(jiān)局