隨著美國FDA周二簽發(fā)一紙批文，全球最貴藥物的紀錄又一次被打破，最新的價碼已經(jīng)達到350萬美元。據(jù)了解，獲批的是生物制藥企業(yè)CSL Behring旗下的B型血友病基因療法Hemgenix。作為一種遺傳性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足。按照現(xiàn)有的常規(guī)療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。

一般來說，普通人輕微劃傷后血液很快就會凝固，而對血友病患者而言，一個小小的傷口損傷都會造成很大的傷害。目前，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病更為常見，約為前者的5倍。

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由于血友病的本質就是基因受損，Hemgenix的基因療法就是對癥下藥，其治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產(chǎn)生第九凝血因子。

根據(jù)臨床實驗數(shù)據(jù)，受試者在接受治療18個月后仍能穩(wěn)定表達第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。

此外，該藥物最常見的副作用是肝酶升高、頭痛、流感樣癥狀和一些輕微的輸液相關反應。美國FDA生物制劑即研究中心主任Peter Marks介紹稱，雖然已經(jīng)有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會侵蝕患者的生存質量。他補充說：“批準新藥的決定為血友病B患者提供了更多選擇，這也是該病患者在創(chuàng)新方面邁出的重要一步?！?/p>

值得一提的是，CSL Behring是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業(yè)化權利，藥物依然將由uniQure在馬薩諸塞州的列克星敦生產(chǎn)。

定價一直是新藥物繞不開的話題。算上Hemgenix，過去僅僅三個多月的時間里，“全球最貴藥物”的頭銜已經(jīng)在這個領域內轉手三次。

在今年以前，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價占據(jù)全球最貴藥物頭銜接近兩年，這款藥物的適應癥為脊髓性肌萎縮癥。今年8月和9月，美國藍鳥生物旗下兩款基因療法獲得FDA批準，分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo（280萬美元）和治療早期腦性腎上腺腦白質營養(yǎng)不良的Skysona（300萬美元）。

很明顯，這些定價昂貴的新藥并不急著跑量。生物科技行業(yè)投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar解讀稱，雖然定價要比預期高一些，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現(xiàn)有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的狀態(tài)。

作為參考，諾華三季報顯示，今年前9個月Zolgensma實現(xiàn)銷售收入10.61億美元，按照200萬美元/劑的售價推算，大致等同于只有500名患者使用了這款藥物。疊加一些國家已經(jīng)將這款藥物納入醫(yī)保，實際上完全自費使用這些新型療法的患者更是屈指可數(shù)。

有統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見病藥并不多。所以，一款罕見病藥的研發(fā)不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。

另一方面，雖然罕見病患者占總人口的比例很小，但種類卻不一。對于不同的罕見病，可能要研發(fā)出不同的罕見病藥，然而消費群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。

北京商報綜合報道

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